专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成周口市某某车业专卖店疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成周口市某某车业专卖店新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:时尚)
-
版权声明:本文版权为网易汽车所有,转载请注明出处。网易汽车5月6日报道4月25日北京车展期间,赛力斯汽车AITO问界全系产品亮相,并向外界公布了其自主创新的超级智能平台——赛力斯魔方参数丨图片)平台。 ...[详细]
-
6月17日下午,入围本届上海国际电影节金爵奖主竞赛单元的阿根廷影片《成年人》举行了剧组见面会。导演Mariano Gonzalez、制片Evangelina Rojas、演员Camila Peralt ...[详细]
-
3年前的普斯卡什体育场,面对主队匈牙利狂野的红色浪潮,C罗在比赛最后5分钟先后点射破门和趟过门将打空门,一己之力让沸腾的主场安静了下来。然而,时隔3年,出现在红牛竞技场的“总裁”,却没能延续上届的脚感 ...[详细]
-
多进行户外活动有助于延缓儿童近视2024-06-03 10:27:35 来源:工人日报 作者:张子怡 ...[详细]
-
在五六十岁这个年龄段,我们对于穿着的追求已经从单纯的时尚转向了舒适与优雅,然而,许多女性在这个阶段仍然面临如何搭配服装的困扰,往往陷入两个极端:要么选择过于休闲的服饰显得不够正式,要么选择老年装显得过 ...[详细]
-
注:本文有轻微剧透时下的爱奇艺是有些流年不利。在竞争对手腾讯视频《庆余年2》《玫瑰的故事》)和优酷《墨雨云间》)均有爆款的情形下,爱奇艺的S+大剧《狐妖小红娘》遭遇罕见的滑铁卢,令业内纷纷怀疑爱奇艺的 ...[详细]
-
据央视新闻客户端消息,当地时间19日,俄罗斯总统普京抵达朝鲜平壤,开始对朝鲜进行为期两天的国事访问,这是24年来普京首次访问朝鲜。 朝鲜最高领导人金正恩到机场迎接。金正恩在平壤国际机场迎接普京到 ...[详细]
-
中医认为,脾胃为“后天之本”,而夏天既是脾胃最脆弱的时候,又是养脾胃的最佳时机。天津中医药大学附属保康医院主任医师韩娟在接受采访时,推荐了几款具有调理脾胃功能的养生茶,帮助大家养护脾胃。行气解郁、和胃 ...[详细]
-
CBA辽粤大战历史上第一次抢五对决,辽宁笑到了最后。5月11日,CBA半决赛辽宁主场迎战广东,最终辽宁以116比95战胜广东,晋级总决赛,将与时隔五年重返总决赛的新疆队会师总决赛。“最受关注的比赛”辽 ...[详细]
-
慢病防治如何“快”起来?专家:多病共管减少患者负担2024-06-12 09:58:13 来源:中国新闻网 ...[详细]